药效学评价

药效学评价是新药研究过程中的重要环节，它综合运用了生命科学新的理论和技术，从整体、器官、组织、细胞和分子水平对新药进行药效评价及作用机制研究，是创新药物研究的关键技术平台。通过系统、严谨的药效评价，为药物在临床试验中的有效性和安全性提供充分的实验依据。

本技术平台的任务是，全面系统地建立与国际接轨的评价重大疾病治疗药物的体内外模型、实验方法和药效学评价标准。根据国内外新药研究的需求和发展趋势，注重新型药效学实验模型与人体疾病发病机制结合，采用非侵入式且能连续性地针对动物进行结构及功能分析的体内影像实时显像技术，开展药效评价和药物作用机理的研究，针对肿瘤、神经精神疾病、代谢性疾病，新建和完善一批分子、细胞、动物水平的药效学评价模型，提高药效学评价的效率。

① 抗肿瘤药物药效学评价

本平台将积极创建分子-细胞-动物移植瘤-肿瘤病人来源的新鲜肿瘤组织免疫缺陷小鼠移植瘤模型（PDX）各级水平的多种新靶点配套评价平台，以满足抗肿瘤新药研发的需要。在此基础上，我们还对一些新兴的、未有明确认证的抗肿瘤靶点开展靶点确证的工作，并建立相应的配套药效学评价平台，以期真正在抗肿瘤新药研发领域获得原创性的新药。本平台将建设肿瘤细胞库，建立针对多种抗肿瘤靶点的分子评价平台，不仅有传统的TOPO酶、微管蛋白等靶点，更根据抗肿瘤新药研发的趋势新建立多个肿瘤新研究领域的筛选平台；建立与分子水平配套的相应靶点的细胞生物学评价模型。

② 神经精神疾病药物药效学评价

神经精神疾病的药效学平台建设主要针对包括阿尔茨海默症、镇痛、缺血性脑卒中、抑郁、癫痫等疾病，建设以行为学评价为核心内容的神经精神疾病动物系统药效学评价模型；建设基于神经系统复杂细胞组成和疾病来源细胞等符合神经精神类疾病发生发展的高效体外表型筛选和评价模型；建设以亚细胞器为药物靶场的创新药物发现和药效评价体系；完善多层次靶向性神经精神疾病药物发现和药效评价平台。

③ 代谢性疾病药物药效学评价

按照国际标准建立系统、完整、规范的抗糖尿病及代谢性疾病创新药物药效学评价平台，拥有分子、细胞、组织及动物水平筛选模型50余种，从国外引进遗传性自发性2型糖尿病ob/ob小鼠和db/db小鼠，可对不同作用机理和作用靶点的抗糖尿病活性化合物和候选新药进行筛选和药效评价。